(Trascritto dall’articolo) .
 Le cellule T con recettore chimerico dell’antigene (CAR) fanno parte delle terapie geniche e, in particolare, sono utilizzate come nuova immunoterapia del cancro (Freitag et al., 2020). Questa terapia è stata concepita per la prima volta alla fine degli anni Ottanta (Wall et al., 2020). I CAR sono recettori ricombinati utilizzati per modificare geneticamente i linfociti T e consentire loro di colpire specifiche cellule tumorali (Papathanasiou et al., 2020). L’indicazione terapeutica delle terapie con cellule CAR T è il trattamento di neoplasie ematologiche, come la leucemia a cellule B e il linfoma (Wang et al., 2018). Queste terapie hanno dimostrato tassi di risposta completa tra il 69% e il 90% in pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta (ALL) recidivata o refrattaria in studi di fase 1 (Levine et al., 2017). La prima terapia autologa a base di cellule CAR T geneticamente modificate ex vivo è stata approvata nell’agosto 2017 negli Stati Uniti dalla Food and Drug Administration (FDA) relativamente a Tisagenlecleucel (Kymriah), sviluppato da Novartis, con la seguente indicazione: “trattamento di bambini e giovani adulti fino a 25 anni di età con B-ALL recidivata/refrattaria”. La stessa terapia è stata approvata dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) nell’agosto 2018 (Yakoub-Agha et al., 2018). Nell’ottobre 2017, la FDA ha approvato la terapia a base di CAR T Axicabtagene ciloleucel (Yescarta) sviluppata da Gilead (Lam et al., 2019). L’uso delle cellule CAR T è un tema di grande interesse in considerazione della sua innovatività e ciò è dimostrato dal fatto che il numero di pubblicazioni relative a tale tecnologia è in crescita e il numero di studi completati e in corso è di circa 95 a livello globale (Chabannon et al., 2019; Papathanasiou et al., 2020). I costi per fornire le due terapie sopra citate sono molto elevati rispetto ai trattamenti oncologici in uso prima della loro introduzione, essendo negli Stati Uniti rispettivamente di 475.000 US$ e 373.000 US$ (Papathanasiou et al., 2020). A causa del fatto che la produzione e la distribuzione di queste terapie personalizzate sono molto impegnative, i costi della catena di approvvigionamento rappresentano circa il 30% del costo totale del trattamento (Karakosta et al., 2020). L’obiettivo di questo studio è analizzare le modalità di gestione della catena di approvvigionamento e la logistica delle terapie con cellule CAR T e identificare le principali sfide e opportunità correlate.